Quimioterapia, en sentido estricto, es el tratamiento de cualquier proceso mediante sustancias químicas; sin embargo, se utiliza para referirse al tratamiento del cáncer mediante fármacos específicos que retrasan la tasa de crecimiento de las células tumorales. Se espera que en el futuro la quimioterapia sea más específica hacia las células tumorales malignas, explotando alguna característica propia de éstas que no compartan las células normales. Hasta la fecha, sin embargo, tal propiedad no ha sido descubierta, y los fármacos utilizados en quimioterapia son en general citotóxicos (destruyen células) para todas las células en división, tanto malignas como normales. Esta falta de especificidad es responsable de algunos de los efectos secundarios indeseables de la quimioterapia.

El tratamiento del cáncer requiere la colaboración de médicos, cirujanos y oncólogos (especialistas en tumores). Para el tratamiento del cáncer se emplean la radioterapia, la quimioterapia, la inmunoterapia y la terapia génica de manera aislada o en combinación. Muchas veces, el tratamiento del cáncer se dirige hacia la mejora sintomática y del estado clínico del paciente. En los procesos cancerígenos de la infancia, el tratamiento suele tener como objetivo la curación, pero en los procesos cancerígenos del adulto este objetivo es difícil de conseguir en muchas ocasiones.

Existen múltiples agentes quimioterapéuticos y combinaciones específicas de fármacos para el tratamiento de formas concretas de cáncer. La mayor parte de los agentes quimioterapéuticos disponibles interfieren en alguna fase del proceso de división celular (mitosis), como, por ejemplo, el movimiento de los cromosomas durante la división celular. Debido a que las mitosis ocurren tanto en células normales como en células malignas, la acción de los fármacos quimioterapéuticos no puede ser específica. Por fortuna, y sin que en muchos casos se conozca el motivo, la susceptibilidad de las células normales de diferentes tejidos a este tipo de fármacos es variable. Tras la administración de fármacos quimioterapéuticos, las células normales parecen tener una mayor capacidad de recuperación (crecimiento) para regenerar el tejido. La mejor capacidad de recuperación de las células normales permite que el tejido enfermo sea repoblado preferentemente por células normales frente a las tumorales. Sin embargo nunca existe la certeza de que todas las células tumorales hayan sido destruidas. Si no es así, es muy probable que reaparezca el tumor, aunque esto no depende sólo del número de células tumorales supervivientes, sino también de la capacidad del sistema inmunológico de destruirlas.

Existen muchos agentes quimioterapéuticos para el tratamiento de los procesos malignos. El primer grupo lo constituyen los agentes alquilantes. Son compuestos sintéticos de diferentes estructuras químicas, capaces de añadir grupos alquilantes a una gran variedad de grupos electronegativos en un medio acuoso como el que existe en las células vivas tanto cancerosas como normales. Se cree que esta acción sucede por el entrecruzamiento de moléculas de guanina (uno de los constituyentes del ADN) entre hebras adyacentes de ADN; se produce así una interferencia mecánica en el proceso de desenrollamiento del ADN necesario en la replicación y división celulares. Entre los agentes alquilantes están el clorambucil, el melfalán y la mostaza nitrogenada. Se emplean en el tratamiento de la enfermedad de Hodgkin (un linfoma, o proceso maligno del tejido linfoide), y en otros tipos de linfomas; en la leucemia linfocítica crónica; en el mieloma múltiple (un tumor de células plasmáticas); y también a veces en el tratamiento de los seminomas (tumores de los testículos); en el carcinoma de ovario; en el cáncer de mama; en el neuroblastoma (un tumor de células nerviosas primitivas común en la infancia), y en algunos sarcomas (tumores de partes blandas como el músculo voluntario o la grasa, o el hueso).

El segundo grupo de fármacos son los antimetabolitos; son copias preparadas de forma sintética de sustancias naturales esenciales en el metabolismo de las células proliferantes normales. Muchos de estos fármacos impiden la producción de bases de purina y pirimidina (constituyentes del ADN) o su incorporación en la cadena de ADN. Son de este tipo los fármacos quimioterapéuticos antagonistas del ácido fólico. En la práctica clínica, se utilizan en el tratamiento de la leucemia linfoblástica, el linfoma de Burkit (una forma de linfoma frecuente en la infancia en África) y otros linfomas. También son eficaces en ocasiones en el tratamiento de los cánceres de cabeza y cuello.

El tercer grupo de fármacos son los análogos de purinas. Las bases de purina y pirimidina forman el esqueleto del ácido desoxirribonucleico (ADN), que es el portador de la información genética en las células. En este grupo se encuentran la 6-mercaptopurina y la 2-amino-6 mercaptopurina. Interfieren con la producción de ADN, inhibiendo la división y proliferación celulares. Estos agentes se emplean para el tratamiento de la leucemia.

También se emplean los análogos de pirimidina, similares a los análogos de purina. El principal componente de este grupo es el 5-fluorouracilo que también inhibe la producción de ADN e interrumpe la división celular. Se utilizan en el tratamiento de leucemias y linfomas.

El último grupo lo constituyen los antibióticos citotóxicos y los alcaloides derivados de plantas. Antibióticos citotóxicos son la mitomicina C, la toxorubicina y la taunorubicina. Inhiben el ácido ribonucleico, bloqueando la síntesis de proteínas de la célula. Se utilizan con frecuencia para el tratamiento del nefroblastoma (tumor de Wilms), propio de la infancia, y en ocasiones para el teratoma testicular (un tumor particular de los testículos).

Los alcaloides derivados de plantas son, entre otros, la vimblastina, la vincristina, y la vindesina. Se utilizan sobre todo para el tratamiento de la enfermedad de Hodgkin y la leucemia linfoblástica.

Existen otros agentes quimioterapéuticos como la hidroxiurea, la procarbacina y la L-asparaginasa, que actúan inhibiendo el crecimiento de las células tumorales. El interferón es una sustancia producida por las células infectadas por virus que produce una interrupción de la división celular en algunas células sensibles, aunque no se conoce el mecanismo exacto.

Por desgracia, además de destruir células cancerígenas y algunas células normales, la mayor parte, si no todos los agentes mencionados producen efectos secundarios adversos. Los más habituales son las náuseas, vómitos, la supresión de la médula ósea o la alopecia (pérdida de cabello). Además, cada producto tiene sus propios efectos secundarios. La inhibición de la médula ósea es responsable de la susceptibilidad a las infecciones ocasionales de los pacientes en tratamiento con quimioterapia (infecciones por hongos, tuberculosis o enfermedades parasitarias).